核心要點

• 索雷帕塔治療公司（Sarepta Therapeutics）拒絕了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）關于停止其肌肉萎縮癥藥物發(fā)貨的要求。
• 美國食品藥品監(jiān)督管理局之所以提出這一要求，是因為在一項 1 期研究中，第三名接受類似治療的患者死亡。
• 這家生物制藥公司的股價周一下滑，延續(xù)了上周的跌勢。

　　索雷帕塔治療公司（SRPT）的股價周一繼續(xù)下滑，原因是這家生物制藥公司拒絕了美國食品藥品監(jiān)督管理局要求其停止分發(fā)用于治療肌肉萎縮癥的藥物 Elevidys 的請求。

　　在一項 1 期研究中，第三名患有某種肌肉萎縮癥、接受與 Elevidys 類似的基因治療的患者因肝功能衰竭死亡（可能與該藥物有關），此后美國食品藥品監(jiān)督管理局呼吁暫停該藥物的使用。這起患者死亡的消息導致索雷帕塔的股價在上周五暴跌。

　　Elevidys 已獲批用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的能行走患者和不能行走患者。上個月，在一項評估該藥物治療肢帶型肌營養(yǎng)不良癥療效的研究中出現第二例死亡病例后，索雷帕塔自愿停止了針對不能行走患者的藥物發(fā)貨。該公司指出，第三名死亡的患者患有非 ambulant 型肢帶型肌營養(yǎng)不良癥。

　　然而，索雷帕塔表示，由于其對數據的全面科學解讀 “顯示能行走患者群體中沒有新的或變化的安全信號，我們將繼續(xù)向能行走患者群體發(fā)貨 ELEVIDYS”。

　　索雷帕塔稱，其正尋求 “與美國食品藥品監(jiān)督管理局繼續(xù)進行討論并分享信息，以推進我們共同的目標，即保護患者安全并保障患者獲得知情治療的權利”。

　　在近期交易中，索雷帕塔的股價下跌了約 3%。自今年年初以來，該公司股價已縮水近 90%。